La casa farmaceutica italiana Recordati (BIT:REC) ha siglato una partnership strategica con Moderna per lo sviluppo e la commercializzazione di mRNA-3927, un trattamento sperimentale per l’acidemia propionica (PA). In base all’accordo, Recordati verserà a Moderna un pagamento iniziale di 50 milioni di dollari, con la possibilità di ulteriori 110 milioni di dollari legati a milestone di sviluppo e regolatorie nel breve termine, oltre a royalty progressive sulle future vendite del prodotto.
La collaborazione mira a portare sul mercato quella che potrebbe diventare la prima terapia in grado di modificare il decorso della malattia, una patologia metabolica ereditaria rara che colpisce circa una persona ogni 100.000–150.000 a livello globale. L’acidemia propionica è associata a crisi metaboliche gravi e potenzialmente fatali, oltre a complicanze multisistemiche di lungo periodo. Il candidato mRNA-3927 è progettato per affrontare la causa alla base della patologia, ripristinando l’attività dell’enzima propionil-CoA carbossilasi, carente nei pazienti affetti.
I dati clinici pivotal sono attesi entro la fine del 2026. Risultati intermedi pubblicati sulla rivista Nature hanno già mostrato segnali preliminari di miglioramento clinico, accompagnati da un profilo di tollerabilità favorevole e da un numero limitato di effetti collaterali tali da richiedere l’interruzione del trattamento. Recordati ha precisato di non attendersi un impatto significativo sull’EBITDA prima dell’eventuale lancio del farmaco.
L’accordo combina le competenze di Moderna nella tecnologia mRNA con la consolidata infrastruttura commerciale globale di Recordati nel settore delle malattie rare e dei disturbi metabolici. L’arruolamento dei pazienti per lo studio registrativo è già stato completato, un elemento che potrebbe accelerare il percorso verso l’approvazione regolatoria e la successiva commercializzazione.
Leave a Reply